Anvisa aprova novo medicamento para atrofia muscular espinhal

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento em comprimidos indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças a partir de 2 anos de idade e com peso mínimo de 20 kg.

Segundo a agência, o medicamento é destinado a pacientes com diagnóstico clínico de AME dos tipos 1, 2 ou 3 ou com uma a quatro cópias do gene SMN2. O registro foi publicado no Diário Oficial da União (DOU), por meio da Resolução RE nº 4.244, de 28 de outubro de 2026.

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A nova apresentação permite que o medicamento seja ingerido com um pouco de água ou disperso em água não clorada para administração. Diferentemente da versão de risdiplam já aprovada, o comprimido não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo de cuidadores. O armazenamento também é mais simples: pode ser feito em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.

O que é a atrofia muscular espinhal?

A AME é uma doença genética que provoca a perda progressiva de neurônios motores, responsáveis pelo controle dos movimentos. A condição está relacionada à deficiência da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN), essencial para o funcionamento dessas células.

A falta da proteína pode causar fraqueza e perda de massa muscular, comprometendo atividades como sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar. Em casos mais graves, também pode afetar os músculos envolvidos na respiração e na deglutição.

A doença está associada a alterações no gene SMN1. Pessoas com AME geralmente apresentam alterações nesse gene e possuem cópias do SMN2, que produz uma quantidade limitada da proteína funcional.

O risdiplam atua no SMN2 para aumentar a produção da proteína SMN completa. Com isso, o tratamento busca favorecer a sobrevivência dos neurônios motores e reduzir os efeitos da doença.

Estudos clínicos

Um dos estudos apresentados avaliou 41 bebês de 2 a 7 meses com AME tipo 1, considerada a forma mais grave da doença. Após 12 meses de tratamento, 12 crianças (29%) conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos.

Outro estudo, com 180 pacientes de até 25 anos com AME dos tipos 2 e 3, apontou uma melhora na função motora entre os participantes que receberam o medicamento. Após 12 meses, a diferença em relação ao grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos utilizada para avaliar a função motora.

A aprovação do Evrysdi Go corresponde ao registro de uma nova apresentação farmacêutica do risdiplam, conforme publicação da Anvisa.

A íntegra da Resolução RE nº 4.244/2026 pode ser consultada no Diário Oficial da União.